Vertex Pharmaceuticals adalah perusahaan bioteknologi global yang menemukan dan mengembangan obat molekul kecil untuk pengobatan penyakit serius. Obat utamanya adalah Kalydeco, Orkambi, Symdeko, dan Trikafta/Kaftrio untuk cystic fibrosis, di mana terapi Vertex tetap menjadi standar perawatan secara global. Selain fokusnya pada cystic fibrosis, Vertex mendiversifikasikan salurannya melalui terapi penyuntingan genom seperti CTX001 untuk beta-thalassemia dan penyakit sel sabit, inhibitor molekul kecil yang menargetkan nyeri akut dan kronis menggunakan perawatan non-opioid, dan inhibitor molekul kecil dari penyakit ginjal yang dimediasi APOL1. Vertex juga menyelidiki terapi sel untuk memberikan penyembuhan fungsional potensial untuk diabetes tipe 1.