Solid Biosciences mulai uji coba fase 3 terapi gen SGT-003 untuk distrofi otot Duchenne

Solid Biosciences telah memberikan dosis pertama pada peserta uji coba fase 3 IMPACT DUCHENNE, menguji terapi gen SGT-003 untuk distrofi otot Duchenne. Studi ini terkontrol plasebo, acak, dan double-blind bertujuan menghasilkan data kuat untuk mendukung persetujuan regulasi global. Terapi ini menunjukkan keamanan baik pada uji coba sebelumnya dengan 46 peserta yang telah diberi dosis tanpa efek samping serius. Uji coba ini merupakan langkah penting untuk menawarkan opsi pengobatan baru bagi penyakit otot genetik yang parah ini, dengan lokasi uji coba aktif di beberapa negara dan rencana ekspansi lebih lanjut.