FDA beri prioritas tinjau obat Sanofi untuk penyakit Gaucher tipe 3

FDA telah menerima aplikasi obat baru Sanofi, venglustat, untuk pengobatan gejala neurologis penyakit Gaucher tipe 3 (GD3) dengan tinjauan prioritas, keputusan dijadwalkan pada 25 November 2026. Venglustat dirancang untuk menembus penghalang darah-otak dan mengatasi neuroinflamasi akibat penumpukan glikosfingolipid pada pasien GD3, penyakit penyimpanan lisosom langka. Obat ini menunjukkan hasil positif dalam studi fase 3 LEAP2MONO, memenuhi endpoint utama dan sekunder dengan profil keamanan yang baik. Jika disetujui, venglustat akan menjadi pengobatan pertama di AS yang khusus untuk aspek neurologis GD3, memperluas portofolio Sanofi dan memberikan harapan baru bagi pasien dengan kondisi serius ini.