PTC Therapeutics umumkan data 24 bulan votoplam dukung uji coba fase 3 Novartis untuk penyakit Huntington.

PTC Therapeutics mengumumkan hasil analisis interim 24 bulan dari studi perpanjangan jangka panjang PIVOT-HD untuk votoplam, obat yang menargetkan penyakit Huntington. Data ini mendukung studi fase 3 INVEST-HD yang sedang berjalan oleh Novartis, dengan kedua perusahaan merencanakan langkah selanjutnya termasuk kemungkinan tindakan FDA. Votoplam bekerja dengan mengurangi kadar protein Huntingtin yang beracun terkait penyakit ini, yang saat ini belum ada obatnya. Kemajuan ini penting karena dapat membuka opsi pengobatan baru bagi pasien dengan gangguan genetik fatal ini.