FDA terima terapi gen OPGx-LCA5 Opus Genetics ke program Bukti Penyakit Langka

Opus Genetics mengumumkan terapi gen OPGx-LCA5 untuk Leber congenital amaurosis tipe 5 (LCA5), penyakit retina langka yang menyebabkan kebutaan dini, diterima dalam program Bukti Penyakit Langka FDA (RDEP). Penerimaan ini mendukung kolaborasi awal dengan FDA dalam strategi regulasi dan desain uji klinis, mempercepat pengembangan dan persetujuan untuk kondisi ultra-langka tanpa pengobatan saat ini. OPGx-LCA5 sedang dalam uji klinis Fase 1/2 dengan hasil peningkatan penglihatan yang menjanjikan dan memiliki beberapa penunjukan FDA termasuk RMAT. Perusahaan akan bekerja sama dengan FDA untuk memajukan terapi menuju persetujuan potensial.