Novartis dapat opini positif UE untuk Itvisma, terapi gen SMA untuk pasien usia 2 tahun ke atas

Novartis mengumumkan bahwa CHMP dari Badan Obat Eropa memberikan opini positif untuk Itvisma, terapi penggantian gen untuk spinal muscular atrophy (SMA) pada anak usia dua tahun ke atas, remaja, dan dewasa. Itvisma adalah pengobatan sekali suntik yang menggantikan gen SMN1 yang rusak, meningkatkan fungsi motorik dan berpotensi mengurangi kebutuhan pengobatan SMA jangka panjang. Rekomendasi ini didasarkan pada data uji klinis yang menunjukkan peningkatan fungsi motorik yang signifikan. Komisi Eropa diperkirakan akan membuat keputusan akhir dalam sekitar dua bulan, membuka opsi pengobatan lebih luas bagi pasien SMA di Eropa.