Akuisisi $12 miliar Novartis tunjukkan kemajuan dengan del-brax capai endpoint uji coba FSHD

Novartis mengumumkan terapi investigasi del-brax berhasil mencapai endpoint utama dan sekunder dalam uji coba fase 1/2 untuk facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD), penyakit neuromuskular langka. Terapi ini menunjukkan penurunan biomarker yang terkait dengan kerusakan otot, menandakan keterlibatan target yang efektif dan perlindungan otot. Del-brax, yang diperoleh melalui akuisisi Avidity Biosciences senilai $12 miliar oleh Novartis, kini berada dalam uji coba fase 3 dan memiliki status obat orfan dari FDA dan EMA. Kemajuan ini mendukung strategi Novartis dalam mengembangkan pengobatan untuk gangguan neuromuskular langka dan rencana perusahaan untuk berkomunikasi dengan regulator seiring perkembangan pengobatan.