Del-brax Novartis berpotensi jadi terapi modifikasi penyakit pertama untuk FSHD usai sukses uji klinis Fase I/II

Novartis mengumumkan bahwa obat investigasi del-brax berhasil mencapai endpoint utama dan sekunder dalam studi FORTITUDE Fase I/II untuk facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD), dengan penurunan biomarker yang terkait dengan kerusakan otot. Del-brax, konjugat oligonukleotida antibodi, menargetkan penyebab utama FSHD dengan menekan ekspresi gen DUX4, berpotensi menjadi terapi modifikasi penyakit pertama untuk penyakit neuromuskular langka ini. Perusahaan berencana berdiskusi dengan regulator global berdasarkan hasil ini dan saat ini sedang merekrut pasien untuk uji klinis Fase III guna mengevaluasi lebih lanjut efektivitas dan keamanan. Kemajuan ini merupakan langkah penting untuk memenuhi kebutuhan medis yang belum terpenuhi bagi puluhan ribu pasien di AS dan Uni Eropa.