Obat investigasi Regeneron, cemdisiran, yang diberikan secara subkutan setiap 12 minggu, menunjukkan perbaikan cepat dan berkelanjutan pada fungsi otot dan aktivitas harian pada pasien myasthenia gravis umum (gMG) dalam uji klinis Fase 3 NIMBLE. Uji ini memenuhi titik akhir utama dan sekunder pada 24 minggu dengan manfaat klinis yang signifikan dibandingkan plasebo dan profil keamanan yang baik. Cemdisiran berpotensi menjadi terapi siRNA pertama yang disetujui untuk gMG, dengan aplikasi regulasi AS sudah diajukan dan pengajuan tambahan direncanakan pada 2026. Terapi ini menawarkan jadwal dosis yang praktis dan potensi untuk mengubah perawatan gMG dengan mengurangi beban pengobatan dan meningkatkan kualitas hidup pasien.
