Agios ajukan sNDA ke FDA untuk persetujuan cepat mitapivat pada penyakit sel sabit.

Agios Pharmaceuticals mengajukan aplikasi obat baru tambahan (sNDA) ke FDA untuk persetujuan cepat mitapivat, pengobatan oral untuk penyakit sel sabit. Pengajuan ini mengikuti kesepakatan dengan FDA mengenai uji klinis konfirmatori yang dirancang untuk menunjukkan manfaat mitapivat dalam mengurangi kebutuhan transfusi. Uji konfirmatori ini akan melibatkan sekitar 159 pasien usia 12 tahun ke atas selama 52 minggu. Agios mengharapkan penerimaan pengajuan dan jadwal tinjauan FDA pada kuartal ketiga 2026, berpotensi menjadikan mitapivat aktivator kinase piruvat pertama yang disetujui di AS untuk penyakit sel sabit, memenuhi kebutuhan medis yang besar.