
BridgeBio Pharma mengumumkan uji klinis fase 3 PROPEL 3 dari infigratinib oral pada anak dengan akondroplasia menunjukkan peningkatan signifikan pada kecepatan pertumbuhan, proporsi tubuh, dan rentang lengan dibandingkan plasebo. Hasil ini dipublikasikan di New England Journal of Medicine dan merupakan studi fase 3 pertama dengan hasil signifikan secara statistik yang dikontrol plasebo untuk akondroplasia. Obat ini ditoleransi dengan baik tanpa efek samping serius, dan BridgeBio berencana mengajukan aplikasi regulasi ke FDA dan EMA pada 2026 dengan peluncuran di AS pada pertengahan 2027. Terapi ini menargetkan mutasi FGFR3 penyebab akondroplasia dan berpotensi menjadi pengobatan oral pertama yang disetujui untuk kondisi ini.