
BioMarin Pharmaceutical mengumumkan riset baru yang menunjukkan pengobatan VOXZOGO (vosoritide) pada anak dengan achondroplasia memberikan peningkatan signifikan pada rentang lengan, kepadatan tulang, dan pertumbuhan kerangka yang proporsional dalam jangka panjang. Anak yang mulai pengobatan setelah usia 5 tahun mengalami peningkatan tinggi badan yang nyata dibandingkan kelompok tanpa pengobatan. Studi tambahan pada hipokondroplasia juga menunjukkan efek positif pada kesehatan tulang, dengan hasil uji klinis fase 3 utama yang diharapkan pada awal 2026. Temuan ini menguatkan peran VOXZOGO sebagai satu-satunya pengobatan yang disetujui untuk achondroplasia sejak lahir, dengan riset berkelanjutan mendukung manfaat pengobatan dini dan berkelanjutan.